Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude EORTC 62113-55115 : étude de phase 2 randomisée visant à évaluer l’efficacité d’une thérapie d’entretien par du cabozantinib chez des patientes ayant un sarcome de l’utérus indifférencié de haut grade après stabilisation de la maladie ou réponse à la doxorubicine associée ou non à l’ifosfamide après une chirurgie ou comme traitement de première ligne pour une métastase. [essai clos aux inclusions] Les sarcomes de l’utérus sont des tumeurs rares, qui représentent moins de 3% des tumeurs malignes du tractus génital féminin et entre 3 et 7% des tumeurs malignes du corps utérin. Il y a plusieurs types de sarcomes de l’utérus en fonction du tissu affecté. Le traitement du sarcome de l’utérus indifférencié de haut grade opérable se fait généralement par une radiothérapie ou une chimiothérapie après la chirurgie. Plusieurs études ont montré un avantage à la combinaison de chimiothérapies en termes de taux de réponse. Jusqu’à présent, le choix de la chimiothérapie adjuvante ou d’entretien se fait au cas par cas. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité d’une thérapie d’entretien par du cabozantinib chez des patientes ayant un sarcome de l’utérus indifférencié de haut grade après stabilisation de la maladie ou réponse à la doxorubicine en association ou pas à l’ifosfamide après une chirurgie ou comme traitement de première ligne pour une métastase. Toutes les patientes recevront de 4 à 6 cures de chimiothérapie standard. Les patientes ayant une stabilisation de la maladie ou une réponse à la chimiothérapie standard seront réparties en deux groupes de façon aléatoire. Les patientes du premier groupe recevront du cabozantinib par voie orale tous les jours pendant 2 ans ou jusqu’à sortie de l’étude. En cas de progression de la maladie, on fera une levée d’insu du traitement et les patientes pourront recevoir un autre traitement au choix de l’investigateur. Les patientes du deuxième groupe B recevront un placebo par voie orale tous les jours pendant 2 ans ou jusqu’à sortie de l’étude. En cas de progression de la maladie, on fera une levée d’insu du traitement et les patientes pourront recevoir du cabozantinib jusqu’une nouvelle progression de la maladie. Cette option ne sera pas obligatoire et le traitement se fera au choix de l’investigateur. Les patientes seront suivies pendant 3 ans et demi maximum.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Utérus, Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

TEPRARE : Essai diagnostique évaluant la contribution clinique de la tomographie par émission de positons utilisant le 18FDG chez des patients ayant un cancer rare. [essai clos aux inclusions] Evaluation de la contribution clinique de la Tomographie par Emission de Positons utilisant le 18 FDG chez les patients (adultes et enfants) atteints de cancers rares.

• Pays France,
• Organes Testicule, Cerveau, Sarcomes, Thyroïde, Système endocrinien - autres, Système nerveux - autres, Cancers rares,
• Spécialités Imagerie,

Étude EORTC 62113-55115 : étude de phase 2 randomisée visant à évaluer l’efficacité d’une thérapie d’entretien par du cabozantinib chez des patientes ayant un sarcome de l’utérus indifférencié de haut grade après stabilisation de la maladie ou réponse à la doxorubicine associée ou non à l’ifosfamide après une chirurgie ou comme traitement de première ligne pour une métastase. Les sarcomes de l’utérus sont des tumeurs rares, qui représentent moins de 3% des tumeurs malignes du tractus génital féminin et entre 3 et 7% des tumeurs malignes du corps utérin. Il y a plusieurs types de sarcomes de l’utérus en fonction du tissu affecté. Le traitement du sarcome de l’utérus indifférencié de haut grade opérable se fait généralement par une radiothérapie ou une chimiothérapie après la chirurgie. Plusieurs études ont montré un avantage à la combinaison de chimiothérapies en termes de taux de réponse. Jusqu’à présent, le choix de la chimiothérapie adjuvante ou d’entretien se fait au cas par cas. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité d’une thérapie d’entretien par du cabozantinib chez des patientes ayant un sarcome de l’utérus indifférencié de haut grade après stabilisation de la maladie ou réponse à la doxorubicine en association ou pas à l’ifosfamide après une chirurgie ou comme traitement de première ligne pour une métastase. Toutes les patientes recevront de 4 à 6 cures de chimiothérapie standard. Les patientes ayant une stabilisation de la maladie ou une réponse à la chimiothérapie standard seront réparties en deux groupes de façon aléatoire. Les patientes du premier groupe recevront du cabozantinib par voie orale tous les jours pendant 2 ans ou jusqu’à sortie de l’étude. En cas de progression de la maladie, on fera une levée d’insu du traitement et les patientes pourront recevoir un autre traitement au choix de l’investigateur. Les patientes du deuxième groupe B recevront un placebo par voie orale tous les jours pendant 2 ans ou jusqu’à sortie de l’étude. En cas de progression de la maladie, on fera une levée d’insu du traitement et les patientes pourront recevoir du cabozantinib jusqu’une nouvelle progression de la maladie. Cette option ne sera pas obligatoire et le traitement se fera au choix de l’investigateur. Les patientes seront suivies pendant 3 ans et demi maximum.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Utérus, Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude LpDessai : étude de phase 2 non randomisée évaluant l’efficacité d’une polychimiothérapie (méthotrexate, L-asparaginase, idarubicine et dexaméthasone) en 1ère ligne de traitement, associé à une greffe de la moelle osseuse, chez des patients ayant une leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes. La leucémie dérivée des cellules dendritiques plasmacytoïdes est due à une multiplication maligne et incontrôlée d’un type de cellules du système immunitaire dites les cellules dendritiques plasmacytoïdes. La plupart du temps, l'utilisation d'un seul médicament anti-cancéreux n'est pas suffisante pour obtenir une guérison ou même une réponse clinique de longue durée. L'apparition rapide de résistances entraîne un échec du traitement. La polychimiothérapie repose sur l'utilisation de molécules ayant des toxicités et des mécanismes d'action différents permettant d'augmenter la dose du traitement anti-cancéreux sans augmenter les effets toxiques. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité d’une polychimiothérapie en première ligne de traitement en association avec une greffe de la moelle osseuse chez des patients ayant une leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes. Les patients recevront de l’idarubicine toutes les 3 semaines, associé au méthotrexate toutes les 3 semaines et à la L-asparaginase tous les 2 jours pendant 1 semaine. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines jusqu’à 3 fois. Ensuite, les patients recevront une greffe de la moelle osseuse s’ils sont éligibles ou continueront le traitement. Les patients non éligibles à la greffe ou en échec du premier traitement, recevront un autre traitement de deuxième ligne. Les patients seront revus 1, 3, 6 mois puis 1 et 2 ans après le début du traitement de l’étude.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Cancers rares,
• Spécialités Chimiothérapie, Greffe,

Étude TELEPATH : étude d'extension, évaluant à long terme la sécurité d’emploi et la tolérance du telotristat etiprate (LX1606), chez des patients ayant un syndrome carcinoïde. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de permettre la poursuite du traitement par telotristat etiprate (LX1606), au-delà des 48 semaines de traitement prévus dans les deux protocoles LX1606 301 CS et LX1606 303 CS initiaux, chez des patients ayant un syndrome carcinoïde. Les patients recevront des comprimés de telotristat etiprate, trois fois par jour.

• Pays France,
• Organes Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude D6410C00001 : étude de phase 1 non-randomisée visant à déterminer la dose maximale tolérée du MEDI9197 intra tumoral en monothérapie chez des patients ayant une tumeur solide ou un lymphome T cutané et en association avec du durvalumab et/ou une radiothérapie palliative chez des patients ayant des tumeurs solides. Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquents puisque, à eux seuls, ils représentent 90% des cancers humains. Le lymphome T cutané est un lymphome non hodgkinien rare qui prend naissance dans les lymphocytes T matures de la peau ; c’est un cancer du système lymphatique. Il apparait plus fréquemment chez les adultes entre 50 et 60 ans et il affecte davantage l’homme que la femme. La prise en charge du lymphome T cutané peut se faire par des traitements localisés (comme des chimiothérapies ou des immunothérapies topiques) ou des traitements systémiques, comme des radiothérapies. L’objectif de cette étude est de déterminer la dose maximale tolérée du MEDI9197 intra-tumoral en monothérapie chez des patients ayant une tumeur solide ou un lymphome T cutané et en association avec du durvalumab et/ou une radiothérapie palliative chez des patients ayant des tumeurs solides. L’étude est divisée en 4 parties. Les patients inclus dans la première partie recevront du MEDI9197 par injection intra-tumorale toutes les 4 semaines. Le MEDI9197 est administré selon un schéma d’escalade de dose : la dose de MEDI9197 est régulièrement augmentée par groupe de 3 à 6 patients jusqu’à déterminer la dose la mieux tolérée. Les patients inclus dans la deuxième partie recevront du MEDI9197 par injection intra-tumorale, en escalade de dose, associé à du durvalumab en perfusion intraveineuse (IV) toutes les 4 semaines. Les patients inclus dans la partie 3A recevront du MEDI9197 par injection intra-tumorale, en escalade de dose, associé à du durvalumab IV et une radiothérapie palliative toutes les 4 semaines. Les patients inclus dans la partie 3B recevront du MEDI9197 par injection intra-tumorale, en escalade de dose, et une radiothérapie palliative toutes les 4 semaines. Les patients seront suivis pendant 2 ans.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides, Lymphomes non hodgkinien, Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Observatoire des protocoles de prise en charge des patientes ayant une tumeur maligne rare de l’ovaire. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de prendre en charge de manière homogène les patientes ayant une tumeur maligne rare de l’ovaire. Une exérèse de la tumeur sera d’abord réalisée. Après l’intervention, si le stade de la tumeur est supérieur au stade Ib, les patientes recevront une chimiothérapie associant une perfusion de cisplatine et d’étoposide pendant 5 jours et une perfusion de bléomycine une fois par semaine pendant 3 semaines. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines jusqu’à 3 cures et si des résidus tumoraux persistent jusqu’à 4 cures. En cas d’échec du traitement ou en cas de rechute, les patientes recevront un traitement de deuxième ligne qui dépendra de la localisation de la tumeur : - Tumeur des cordons sexuels : les patientes seront incluses dans un essai thérapeutique de phase 2 et recevront une chimiothérapie par gemcitabine et docétaxel. - Tumeur germinale : les patientes recevront 4 cures d’une chimiothérapie associant vinblastine, ifosfamide, cisplatine et mesna.

• Pays France,
• Organes Ovaire, Cancers rares,
• Spécialités Chirurgie, Chimiothérapie,

Étude LUNA : étude de phase 2, randomisée, évaluant l'efficacité et la sécurité d'emploi du pasiréotide LP et de l'évérolimus seul ou en association, chez des patients ayant un carcinome neuroendocrine du poumon ou du thymus bien différencié. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du pasiréotide LP et de l'évérolimus seul ou en association, chez des patients ayant un carcinome neuroendocrine du poumon ou du thymus bien différencié. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 3 groupes : Les patients du premier groupe recevront un traitement par pasiréotide LP administré en injection intra-musculaire, une fois tous les vingt-huit jours, pendant un an ou jusqu’à rechute ou intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront un traitement par évérolimus administré par voie orale, tous les jours, pendant un an ou jusqu’à rechute ou intolérance. Les patients du troisième groupe recevront un traitement par pasiréotide LP associé à l’évérolimus selon les mêmes modalités que dans les deux autres groupes.

• Pays France,
• Organes Système endocrinien - autres, Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude FPA008-002 : étude de phase 1-2 non-randomisée évaluant la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du FPA008 chez des patients ayant une synovite villonodulaire pigmentée ou une tumeur ténosynoviale à cellules géantes diffuse. La synovite villonodulaire pigmentée est une maladie rare atteignant les articulations : le plus souvent le genou, mais aussi la cheville ou le coude. C’est une maladie tumorale qui touche principalement des adultes jeunes, elle évolue lentement et ne se dissémine généralement pas mais elle est compliquée à soigner et présente des récidives fréquentes. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du cabiralizumab (FPA008) chez des patients ayant une synovite villonodulaire pigmentée ou une tumeur ténosynoviale à cellules géantes diffuse. Les patients seront inclus soit dans la phase 1 (escalade de dose) soit dans la phase 2 (expansion de dose) mais pas dans les deux phases. Dans la phase 1 tous les patients recevront du cabiralizumab (FPA008) par voie intraveineuse pendant 30 minutes toutes les 2 ou 4 semaines. La phase d’escalade de dose sera complétée quand la dose recommandée sera déterminée. Dans la phase 2 tous les patients recevront du cabiralizumab (FPA008) par voie intraveineuse à la dose recommandée déterminée à la phase 1, pendant 24 ou 56 semaines.

• Pays France,
• Organes Sarcomes, Cancers rares,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie,

Pal-Angi3 : Essai de phase 1 évaluant l’association de l'imatinib et du cyclophosphamide, par voie orale en administration métronomique, chez des patients ayant une tumeur rare. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose d’imatinib la plus adaptée à administrer en association avec du cyclophosphamide, pour le traitement de tumeurs rares. L'imatinib et le cyclophosphamide seront administrés par voie orale (comprimés). Des doses différentes d'imatinib pourront être administrées aux patients, selon un schéma standard d'escalade de doses. Les patients recevront tout d’abord une première cure de traitement de 6 semaines comportant une phase préliminaire puis une phase d'association. Lors de la phase préliminaire, les patients recevront de l’imatinib 1 à 2 fois par jour selon la dose, tous les jours pendant 2 semaines. Pendant les 4 semaines suivantes (phase d'association), les patients recevront quotidiennement de l’imatinib 1 à 2 fois par jour selon la dose, ainsi que du cyclophosphamide 2 fois par jour. Des prélèvements de sang seront effectués le premier jour de la phase d'association puis 13 jours après, pour une analyse de pharmacocinétique. Pour les cures suivantes, les patients recevront un traitement d’association avec des modalités identiques à celles de la première cure. Les cures seront répétées toutes les 4 semaines, en l'absence de progression de la maladie ou d’intolérance. Les patients seront suivis pendant 18 mois après l’arrêt du traitement.

• Pays France,
• Organes Cancers rares,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,